细胞和基因治疗
Cell and Gene Therapy 细胞和基因治疗行业已成全球朝阳产业，中国将是其最具潜力的市场。 可以预见，未来在中国，科技的进步、研发投入的支持、大量未被满足的临床需求、政府利好政策的推动等因素， 将促进中国CGT市场发展。 “细胞与基因治疗”简介导图 基因治疗 什么是基因治疗？ 细胞治疗 什么是细胞治疗？ 免疫细胞治疗 免疫细胞治疗是指在体外对某些类型的免疫细胞进⾏针对性的处理后再回输⾄⼈体内，使其表现出杀伤肿瘤细胞、清除病毒等功能。未来免疫细胞疗法可治疗的疾病包括：恶性⾎液肿瘤（⽩⾎病、淋巴瘤、多发性⻣髓瘤等）、恶性实体肿瘤（肺癌、肝癌、胰腺癌等）、⾃身免疫性疾病（系统性红斑狼疮、炎症性肠病等）等。
沙利文的研报显示，2020年，中国医药市场规模达2,098亿美元，占全球市场份额的16.2%，是仅次于美国的全球第二大医药市场。预计到2025年，中国医药市场规模将达到3,315亿美元，在全球市场份额的比重也将上升到19.4%。同期的中国复合年均增长率为9.6%，将超过美国医药市场复合年均增长率（5.2%）。中、美两国医药市场的复合年均增长率均高于欧盟5国与日本。受到政策红利、大量的研发投入、人口红利等影响，预计未来中国医药市场占全球医药市场份额将持续上升，为 CGT产业发展带来充足的市场空间。
Gene Therapy
基因治疗利⽤基因物质改变或补充基因，治疗因基因缺失或异常⽽造成的疾病。可在体外（ex vivo）或体内（in vivo）进⾏治疗。
基因治疗⼜可分为：
Cell Therapy
细胞治疗利⽤患者⾃身或供体的活体细胞，或替换受损的细胞或病变细胞，或刺激⼈体的免疫反应或再⽣。细胞治疗通常使⽤⼲细胞和免疫细胞。
免疫细胞治疗可分为：
未经基因改造的免疫细胞治疗，如：调节性T细胞（Treg）疗法、肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法、细胞毒性T淋巴细胞（CTL）疗法等。 经过基因改造的免疫细胞治疗，如：嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法、T细胞受体基因⼯程改造T细胞 （TCR-T）疗法、嵌合抗原受体NK细胞（CAR-NK）疗法等
CAR-T疗法：通过基因修饰技术，将带有特异性抗原识别结构域及T细胞激活信号的遗传物质转⼊T细 胞，使T细胞能够识别肿瘤细胞表⾯的特异性抗原，并通过释放多种免疫因⼦杀伤肿瘤细胞。经修饰的T 细胞被称为嵌合抗原受体细胞或 CAR-T细胞。 干细胞治疗 ⼲细胞治疗是指把健康的⼲细胞移植到患者体内，从⽽修复病变细胞或再建正常的细胞或组织。未来⼲细胞治疗可治疗的疾病包括：组织坏死（缺⾎引起的⼼肌坏死等）、退⾏性病变（帕⾦森综合征等）、⾃体免疫病（⻛湿性关节炎、糖尿病、⻣关节疾病等）等。⽬前⼤部分研究处于临床试验阶段，已经普及的是⽤于治疗⾎液疾病的造⾎⼲细胞移植。
造⾎⼲细胞移植（⼜称⻣髓移植） 诱导多能⼲细胞（iPSC）诱导多能⼲细胞是利⽤病毒载体或⾮病毒载体对已经分化的成体细胞（如⽪肤成纤维 细胞）进⾏基因重编辑，获得具有多向分化潜能的⼲细胞 。